Новая генная терапия помогает вылечить «пузырькового ребенка»

Новое исследование подчеркнуло настоятельную необходимость разработки более эффективных стратегий лечения пациентов, страдающих тяжелой комбинированной болезнью. иммунодефицит (ТКИД), ​​более известная как «болезнь пузырчатого ребенка». Также читайте – Болезнь мальчика-пузыря: это редкое, но смертельное заболевание иммунной системы лечится генной терапией.

В международном исследовании, опубликованном в журнале Blood исследователями из Монреальского университета, были найдены более эффективные способы повысить шансы на выживание детей с редким иммунодефицитом. Читайте также – Предотвратите выгорание подростков с помощью этих советов по воспитанию детей

Болезнь пузырчатого ребенка – это редкий синдром, характеризующийся полным отсутствием функции иммунной системы организма. Пораженные дети не имеют иммунной защиты и уязвимы для бактерий, вирусов и грибков, что приводит к повторным тяжелым инфекциям. Без соответствующего лечения в большинстве случаев это заболевание заканчивается летальным исходом в течение первых месяцев после рождения. Также читайте – Растительное молоко может повлиять на детей: исследования

SCID может быть вызван мутациями в различных генах, участвующих в функционировании иммунной системы. Новое исследование показывает, что природа мутировавшего гена (или генотипа) оказывает значительное влияние на выживание пациентов и восстановление их иммунной системы после трансплантации костного мозга. Согласно исследованию, генотип необходимо учитывать при адаптации стратегии лечения к отдельным пациентам.

«Иммунные заболевания являются одними из главных приоритетов с точки зрения лечения, обучения и исследований», – сказал доктор Эли Хаддад, исследователь. «Доступ к такой группе пациентов с этим редким заболеванием и в течение такого длительного периода предоставил нам важные и уникальные данные для расширения наших знаний в этой области».

Результаты показали, что выживаемость пациентов была выше после трансплантации клеток от родственного брата-донора. Данные показали, что у реципиентов от других типов доноров, на которые приходится 86 процентов случаев, генотип SCID оказывает сильное влияние на выживаемость и восстановление иммунитета. Кроме того, исследователи обнаружили, что молодой возраст и отсутствие активной инфекции на момент трансплантации также были ключевыми факторами выживания, и оба они были значительно связаны с улучшением выживаемости после трансплантации.

«Нам необходимо разработать индивидуальные стратегии лечения для каждого пациента», – сказал Хаддад. «Существует острая необходимость в неонатальном скрининге, чтобы установить соответствующую изоляцию, принять меры по профилактике инфекций, особенно перед трансплантацией, и обеспечить быстрое направление для трансплантации костного мозга или генной терапии после постановки диагноза».

Исследование также указывало на необходимость тщательного мониторинга восстановления иммунной системы после лечения для выявления пациентов с состояниями, которые могут потребовать дополнительного вмешательства и предотвратить плохой долгосрочный прогноз. Потребуются дальнейшие исследования для выявления факторов, связанных с пациентом и трансплантатом, которые ограничивают раннее восстановление иммунной системы, и для определения наиболее подходящих и эффективных вмешательств. (ANI)

Источник: АНИ

Опубликовано: 21 ноября 2018 г., 14:13 | Обновлено: 21 ноября 2018 г., 14:13