Техника редактирования генов может лечить талассемию в утробе матери, говорится в исследовании

Техника редактирования генов может лечить талассемию в утробе матери, говорится в исследовании

Совершенно новый прорыв в том, что метод редактирования генов, показал потенциал для лечения бета-талассемии – генетического заболевания крови – открывая путь для лечения различных генетических состояний на ранних стадиях развития плода. Заболевание крови снижает выработку гемоглобина – белка в красных кровяных тельцах, который переносит кислород по всему телу. Также читайте – Теперь смартфон может измерять уровень гемоглобина: что этот белок делает в вашем теле?

Исследователи из Университета Карнеги-Меллона в США использовали метод редактирования генов на основе пептидных нуклеиновых кислот (PNA) для успешного лечения бета-талассемии у взрослых мышей. ПНК – это синтетические молекулы, которые объединяют основу синтетического белка с азотистыми основаниями ДНК и РНК. Исследователи заявили, что у мышей, которых лечили с помощью PNA в утробе матери, уровень гемоглобина был в пределах нормы, уменьшалось увеличение селезенки и повышалась выживаемость. Также читайте – Уровни гемоглобина связаны с повышенным риском деменции

«На ранних этапах эмбрионального развития большое количество стволовых клеток делятся с большой скоростью. Если мы сможем вмешаться и скорректировать генетическую мутацию на ранней стадии, мы сможем значительно снизить влияние мутации на развитие плода или даже вылечить это заболевание », – сказал Данит Ли, профессор университета. Читайте также – Вы страдаете анемией? У вас может развиться деменция

В исследовании, опубликованном в журнале Nature Communications, команда показала, что всего одна инъекция комплекса PNA в околоплодные воды во время беременности привела к резкому улучшению симптомов у мышей и исправлению 6% бета-талассемии, вызывающих мутации. Методика не показала побочных эффектов от лечения, предполагая, что этот метод будет лучше, чем другие методы редактирования генов, такие как CRISPR / Cas9, которые могут ошибочно повредить нецелевую ДНК.

«Техника PNA более идеальна для терапии. Он не разрезает ДНК, а просто связывается с ней и восстанавливает то, что кажется необычным. Мы просмотрели 50 миллионов образцов и не смогли найти ни одной внешней ошибки, когда использовали нашу технику редактирования генов PNA », – отметил Ли. По данным Всемирной организации здравоохранения, почти 1,1 процента пар во всем мире подвержены риску иметь детей с нарушением гемоглобина, и 2,7 процента пар на 1000 зачатий страдают.

В Индии самое большое количество пациентов с большой талассемией в мире – от 1 до 1,5 лакхов, и около четырех процентов населения являются носителями признака бета-талассемии. По словам исследователей, этот метод может достичь еще более высоких показателей успеха, если они смогут применять его несколько раз во время беременности.

Источник: IANSИсточник изображения: Shutterstock

Опубликовано: 11 июля 2018 г., 14:28